Durante años, el cáncer de páncreas ha sido uno de los grandes desafíos de la oncología por su agresividad y por la dificultad de detectarlo en fases tempranas. Ahora, una decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) abre una nueva vía terapéutica para algunos de los pacientes que se encuentran en fases avanzadas de la enfermedad.
El organismo estadounidense ha autorizado Rasonque (daraxonrasib), desarrollado por Revolution Medicines, para adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico que ya hayan recibido al menos un tratamiento sistémico o que no sean candidatos a determinadas terapias combinadas. La FDA destaca que es la primera terapia dirigida de su clase aprobada para esta forma de cáncer.
La principal particularidad del medicamento está en su mecanismo de acción. Rasonque es un tratamiento oral que se administra una vez al día y está diseñado para actuar sobre distintas formas de la proteína RAS, implicada directamente en las señales que favorecen el crecimiento de las células tumorales.
El interés de esta estrategia va más allá de la comodidad de tomar una pastilla. Las alteraciones relacionadas con RAS desempeñan un papel especialmente importante en el adenocarcinoma pancreático, por lo que conseguir intervenir sobre esta vía supone avanzar hacia tratamientos más específicos frente a las características moleculares del tumor.
La autorización se apoya en un ensayo clínico con unos 500 adultos cuyo cáncer pancreático metastásico ya había sido tratado. Los resultados muestran una diferencia notable: la supervivencia global mediana alcanzó los 13,2 meses con daraxonrasib, frente a los 6,7 meses registrados con la quimioterapia estándar.
La decisión llega meses antes de lo previsto
La relevancia de la autorización también está en la rapidez con la que se ha producido. La FDA completó la revisión 6,5 meses antes de la fecha límite prevista, una decisión vinculada a la elevada necesidad médica existente para este tipo de pacientes.
El fármaco había recibido previamente varias herramientas regulatorias destinadas a acelerar su desarrollo, entre ellas las designaciones de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano, además de la Revisión Prioritaria. La solicitud también fue examinada dentro del programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado.
La FDA incluso había permitido en mayo que la compañía pusiera en marcha un protocolo de acceso ampliado mientras el medicamento todavía estaba en investigación. Con la aprobación definitiva, esa posibilidad pasa a convertirse en una opción terapéutica autorizada para los pacientes que cumplen los criterios establecidos.
Un avance importante, pero no una cura
El cáncer de páncreas continúa siendo una enfermedad especialmente letal. En Estados Unidos se diagnostican alrededor de 67.000 casos al año y entre el 90 % y el 95 % corresponden a adenocarcinoma pancreático. Su detección tardía y su comportamiento agresivo han limitado durante décadas las alternativas disponibles.
Rasonque tampoco está exento de efectos adversos. Entre los más frecuentes figuran erupciones cutáneas, diarrea, inflamación de la mucosa de la boca, náuseas, cansancio, vómitos, dolor abdominal, edema, pérdida de apetito y hemorragias.
Por tanto, la aprobación no significa que el cáncer de páncreas tenga una cura, pero sí incorpora una nueva alternativa para pacientes con enfermedad metastásica previamente tratada. El siguiente desafío será comprobar hasta dónde puede llegar este enfoque y si los estudios en marcha permiten extender el uso de daraxonrasib a otras fases de la enfermedad o a otros tumores relacionados con alteraciones de RAS. @mundiario
